2026年3月25日，美国食品及药品管理局（FDA）批准Avlayah治疗某些亨特综合征的患者。

亨特综合征是一种罕见的遗传性溶酶体疾病，其中称为糖胺聚糖的糖分子在细胞的溶酶体内积聚。这种底物积累通过导致骨骼、心脏、呼吸系统、大脑和其他器官的异常来影响身心发育。

Avlayah是第一个被批准用于治疗亨特综合征神经系统并发症的产品，其批准是基于一项1/2期多队列、单臂、开放标签试验的结果。在试验中，Avlayah显著降低了脑脊液中的硫酸乙酰肝素（CSF HS）。在第24周进行测量的44名患者CSF HS比基线平均下降了91%；CSF HS与基线相比的最小和最大百分比变化分别为72%和98%。在基线时，没有患者的CSF HS水平低于正常上限（ULN）；在第24周，93%接受Avlayah治疗的CSF测量患者的CSF HS水平低于ULN。

Avlayah的标签上有一个关于过敏反应的方框警告，包括与药物相关的过敏反应。（本文系转载，如有侵权请告知，将在第一时间删除！）

• 上一篇：日本修订优先评估化学物质清单
• 下一篇：美国FDA批准首种治疗严重白细胞粘附缺陷I型的基因疗法