美国FDA批准首种治疗严重白细胞粘附缺陷I型的基因疗法
发布时间：2026-04-15
2026年3月26日，美国食品及药品管理局（FDA）批准了首种治疗严重白细胞粘附缺陷I型（LAD-I）的基因疗法Kresladi。严重的LAD-I是一种罕见的遗传性免疫缺陷，由ITGB2基因突变引起，这种突变会阻止白细胞有效对抗感染。严重LAD-I患者在生命的第一个十年内会反复出现危及生命的细菌和真菌感染，发病率和死亡率很高。Kresladi适用于治疗因ITGB2中的双等位基因变异而患有严重LAD-I的儿科患者，这些患者没有可用的人类白细胞抗原（HLA）匹配的同胞供体进行异基因造血干细胞移植。
Kresladi的安全性和有效性是在一项开放标签、单臂、多中心研究中确定的，该研究基于输注后第12个月中性粒细胞CD18和CD11a细胞表面表达的增加，并在输注后的第24个月持续有效。中性粒细胞CD18和CD11a细胞表面表达的增加反映了中性粒细胞表面两种生物标志物的蛋白质复合物功能的改善，该复合物被用作替代终点，可预测LAD-I加速批准的临床益处。Kresladi的临床益处将通过上市后的要求在严重LAD-I患者中得到证实。临床研究中发现的最常见的副作用包括贫血、血小板和白细胞计数低、口腔溃疡、上呼吸道感染、病毒感染、发烧、发热性中性粒细胞减少症、恶心、呕吐、皮肤感染、皮疹、血管装置相关感染和肝酶升高。（本文系转载，如有侵权请告知，将在第一时间删除！）
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